Sla e nuova cura, un farmaco sperimentale in uno studio clinico di fase 2 sembrerebbe rallentare l’evoluzione della malattia. La notizia ha fatto il giro del mondo perchè è la prima volta che succede.
Sla, un farmaco sta donando speranze
Uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine ha dimostrato un rallentamento ed in alcuni casi un’inversione della progressione clinica della Sla. Il risultato è stato condiviso dai neurologi del Sean M. Healey & AMG Center for ALS e del Massachusetts General Hospital di Boston. Partecipanti allo studio, i soggetti portatori della mutazione nel gene Sod1. L’oligonucleotide antisenso tofersen somministrato per via intratecale ha ridotto la sintesi della proteina superossido dismutasi 1 (SOD1).
Lo studio
Lo studio internazionale ha reclutato un totale di 72 partecipanti. La maggioranza ha ricevuto tofersen mentre 36 hanno ricevuto placebo. Il tofersen ha portato a maggiori riduzioni delle concentrazioni di SOD1 nel liquido cerebrospinale e delle catene leggere dei neurofilamenti nel plasma rispetto al placebo. I risultati per gli endpoint clinici secondari non differivano significativamente tra i due gruppi. Gli eventi avversi correlati alla puntura lombare erano comuni. Eventi avversi neurologici gravi si sono verificati nel 7% dei riceventi tofersen.
Lo studio ha visto la partecipazione per l’Italia dell’ospedale Molinette di Torino. Il trattamento viene somministrato mediante puntura lombare. Il suo effetto positivo sembra manifestarsi in modo netto nel corso del primo anno di trattamento, per poi persistere nel tempo.
