Leucemia Mieloide acuta NPM1 mutata e ricerca. Il Ministero della Salute assegna nuove risorse e la Regione Marche finanzia un nuovo progetto di ricerca.
Leucemia, il Ministero assegna 450 mila euro alle Marche
Leucemia Mieloide acuta NPM1 mutata, la Regione Marche ha deciso di destinare ad un progetto di ricerca alla cura. “La leucemia acuta mieloide colpisce 20 mila persone ogni anno in Europa – ha spiegato l’assessore alla Sanità, Filippo Saltamartini – e un terzo dei malati è affetto da questa specifica mutazione. Si tratta dunque della leucemia mieloide acuta più diffusa. E’ un tumore ricompreso tra quelli rari, ma comunque presente e decisamente difficile da curare. In mancanza di un trattamento efficace la sopravvivenza va dai 4 ai 6 mesi. Ecco perché abbiamo ritenuto di finanziare questo progetto di ricerca e sperimentazione attraverso una convenzione tra Regione e Azienda Ospedaliero Universitaria”.
Al progetto chiamato “Eltanexor nella leucemia mieloide acuta NPM1 mutata” e al relativo bando ha partecipato il Dr. Lorenzo Brunetti – dirigente medico e ricercatore universitario in servizio presso l’Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche – SOD Clinica Ematologica – da 10 anni impegnato in questo studio come Principal Investigator. Un lavoro di ricerca partito negli Stati Uniti a cavallo tra 2015 e 2016.
Il progetto
Ora partirà la sperimentazione clinica e il farmaco verrà testato sui pazienti. Verranno arruolati 10 pazienti affetti da leucemia mieloide acuta NPM1 mutata, che non abbiano altra possibilità terapeutica. I pazienti arruolati verranno trattati con il farmaco Eltanexor, un antagonista specifico della proteina di esportazione nucleare XPO1, da assumere per via orale.
Il finanziamento del progetto, le cui attività di ricerca avranno una la durata di 36 mesi, comprende lo studio clinico e i test di laboratorio sui pazienti trattati. Il finanziamento prevede fasi di avanzamento del progetto con diverse tranches di erogazione. Pronti 225 mila euro all’avvio delle attività progettuali; 135 mila euro dopo la trasmissione della relazione intermedia, prevista al 18° mese e solo a seguito della valutazione positiva da parte del Ministero. Altri 90 mila euro dopo aver trasmesso, entro 60 giorni dalla conclusione del progetto, la relazione finale di ricerca.
